Registre canadien des essais cliniques

Go to Health Care Provider version

Centres

Study Description

(par le biais du site Web : https://forpatients.roche.com/en/trials/cancer/solid-tumors/tumor-agnostic-precision-immuno-oncology-and-somatic-ta-50851.html)

Cette étude clinique recrute des personnes atteintes de tumeurs solides avancées qui ne peuvent pas être enlevées chirurgicalement. Vous (ou votre enfant) devez avoir subi un test génétique sur les tumeurs solides qui montre un résultat positif pour l’un des changements génétiques, également connus sous le nom de biomarqueurs, testés dans le cadre de cette étude.

L’objectif de cette étude clinique est de comparer les effets, favorables ou indésirables, de différentes thérapies ciblées et immunothérapies chez des patients atteints de tumeurs solides qui ne peuvent pas être enlevées chirurgicalement et qui présentent des biomarqueurs spécifiques.

Pour pouvoir participer à cette étude clinique, vous (ou votre enfant) devez avoir été diagnostiqué.e avec des tumeurs solides qui ne peuvent pas être enlevées chirurgicalement et présenter l’un des biomarqueurs spécifiques testés dans cette étude :

• Tumeurs avec fusion du gène ROS1
• Tumeurs avec fusion des gènes NTRK1/2/3
• Les tumeurs avec un TMB élevé
• Les tumeurs avec mutation des gènes AKT1/2/3
• Les tumeurs avec mutation du gène HER2
• Tumeurs avec plusieurs mutations du gène PIK3CA
• Tumeurs avec fusion ou mutation de classe II du gène BRAF
• Tumeurs avec mutation de classe III du gène BRAF
• Tumeurs avec la fusion du gène RET.

Votre médecin pourra vous donner plus de renseignements sur le type de biomarqueur que présente votre tumeur. Vous devez être en bonne santé pour participer à l’étude. Vous ne pourrez pas participer si vous êtes enceinte ou si vous allaitez, ou si vous avez reçu un traitement récent pour votre cancer. Certains groupes peuvent avoir d’autres exigences spécifiques. Votre médecin pourra vous donner plus de renseignements à ce sujet.

Inclusion Criteria

• Les patients des cohortes E et K doivent être âgés de moins de 18 ans.
• Les patients des cohortes E, F et H doivent être âgés de 12 à 17 ans.
• Les patients doivent avoir reçu un diagnostique de cancer avancé qui s’est propagé à une autre partie du corps (métastases) et qui ne peut pas être enlevé par une opération (non résécable).
• Les patients doivent être actifs au moins 50 % de leur temps d’éveil.
• Le cancer doit présenter une modification génétique spécifique dans l’un des gènes suivants : ROS1, NTRK1/2/3, AKT, PIK3CA, HER2, BRAF, RET, ou avoir un taux de TMB élevé.

Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

Go to Health Care Provider version

Centres

Study Description

Cet essai de phase Ib/II étudie le médicament DAY101 chez les patients ≥12 ans atteints de tumeurs solides ou tumeurs au cerveau qui ont réapparu (rechute) ou qui ont progressé. L’essai comprend deux sous-essais, les patients dans le sous-essai A recevront DAY101 et les patients dans le sous-essai B recevront DAY-101 en combinaison avec un autre médicament, le pimasertib.  

Inclusion Criteria

• Patients âgés de 12 à 18 ans 

• Patients atteints d’une tumeur solide ou d’une tumeur au cerveau qui est réapparue (rechute) ou a progressé

• Mutation d’un gène de la voie MEK dans la tumeur 

• Les patients doivent accepter les exigences de l'étude avec un consentement éclairé signé par le patient ou son tuteur légal/parents 

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion pourraient s’appliquer, l’équipe de l’étude discutera ceux-ci avec vous.  

Go to Health Care Provider version

Centres

Study Description

Certains neuroblastomes présentent une modification génétique ou une mutation spécifique appelée abérration ALK.  Des anomalies de ALK ont été découvertes dans plusieurs cancers chez l’adulte et l’enfant.  Les abérrations ALK sont présentes chez environ 14 % des patients nouvellement diagnostiqués avec un neuroblastome à haut risque, et peuvent être trouvées plus fréquemment au moment de la rechute.  Le lorlatinib est un médicament appelé inhibiteur de ALK. Il est censé ralentir ou arrêter la croissance des cellules cancéreuses présentant l’aberration ALK. L’objectif de cette étude de phase I/II est d’évaluer la dose, la sécurité et la tolérabilité du lorlatinib, y compris l’effet qu’il a sur le cancer.  Le lorlatinib sera administré seul ou en association avec une chimiothérapie à des enfants atteints de neuroblastome réfractaire, récidivant ou en évolution avec des altérations ALK.

Inclusion Criteria

• Les patients doivent avoir un diagnostique de neuroblastome avec vérification histologique (examen au microscope d’un échantillon de la tumeur) du neuroblastome et/ou démonstration de cellules tumorales dans la moelle osseuse avec augmentation des catécholamines urinaires (HVA/VMA).
• Les patients doivent présenter une abérration ALK active dans leur tumeur, identifiée par un test génétique.
• Les patients doivent être atteints d’un neuroblastome à haut risque. Les patients qui étaient initialement considérés comme présentant un risque faible ou intermédiaire, mais qui ont ensuite été reclassés comme présentant un haut risque, sont également admissibles.
• Les patients doivent présenter au moins UN des éléments suivants : 1) maladie récidivante ou en évolution à tout moment avant l’inscription à l’étude, 2) maladie réfractaire, 3) maladie persistante

Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

Go to Health Care Provider version

Centres

Study Description

Cette étude clinique examine les effets secondaires et l’efficacité d’une chimioplaque contenant du topotécan (un médicament fixé à l’extérieur de l’œil) dans le traitement des patients atteints de rétinoblastome. Cette plaque doit être posée et retirée sous anesthésie générale par l’équipe d’ophtalmologie. Elle délivre la chimiothérapie à l’intérieur de l’œil.

Inclusion Criteria

• Les patients sont âgés de moins de 18 ans
• Les patients sont atteints d’un rétinoblastome dans au moins un œil.

Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

Go to Health Care Provider version

Centres

Study Description

Dans cette étude, les chercheurs veulent apprendre davantage de la sécurité de la combinaison de médicaments d’étude, avelumab et lenvatinib, ainsi que leur efficacité chez les enfants et jeunes adultes atteints de tumeurs du système nerveux central pour lesquelles des traitements antérieurs n’ont pas fonctionné. 

Si vous/votre enfant participe à cette étude, on vous demandera de participer à une des deux parties. La partie 1 aidera à déterminer la dose recommandée des traitements. La partie 2 utilisera l'information de la partie 1 pour continuer d’administrer les médicaments et surveiller comment ils agissent.  

Inclusion Criteria

• Diagnostique confirmé d’une tumeur cérébrale de haut grade 

• Patients âgés de 2 à 18 ans 

• Patients avec un cancer qui est réapparu (en rechute) après un traitement antérieur 

• Capable de marcher et faire des activités de routine pour plus de la moitié des heures d’éveil  

• Patient d'accord pour compléter toutes les évaluations de l’étude (électronique, papier ou par entrevue) 

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion pourraient s’appliquer, votre équipe médicale discutera de ceux-ci avec vous. 

Go to Health Care Provider version

Centres

Study Description

Cette étude vise à déterminer la dose appropriée et à évaluer la sécurité et l’efficacité d’un médicament appelé quizartinib pour les enfants atteints de leucémie aiguë myéloblastique (LAM) en rechute ou réfractaire et présentant une certaine mutation appelée FLT3-ITD. Le quizartinib est un médicament conçu pour bloquer spécifiquement la protéine FLT3 lorsqu’elle est anormale dans une cellule leucémique.

Inclusion Criteria

• Enfants âgés de 1 mois à 21 ans
• Leucémie aiguë myéloïde en rechute ou ne répondant pas au traitement en cours.
• Présence de la mutation FLT3-ITD dans la leucémie

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

Go to Health Care Provider version

Centres

Study Description

Éléments généraux et objectifs de l’étude

Les neuroblastomes sont les deuxièmes tumeurs malignes les plus courantes chez les enfants. La thérapie standard comprend trois étapes : l’induction, qui inclut le contrôle local, la consolidation et le traitement de la maladie résiduelle avec des agents biologiques. L’objectif principal de l’étude est de déterminer si des thérapies additionnelles ajoutées au cours du traitement peuvent améliorer les chances que les neuroblastomes régressent et ne réapparaissent pas. Le 131I-MIBG sera utilisé lors de l’induction pour les patients atteints de neuroblastomes à haut risque. Les patients présentant une mutation spécifique du gène ALK recevront du crizotinib pendant le traitement.

Résumé des traitements

Pendant la phase d’induction, l’ajout au traitement est la thérapie MIBG. Le scan MIBG est une technique radiologique qui recherche d’autres endroits dans le corps où des neuroblastomes pourraient se trouver. Le 131I-MIBG est similaire, mais “plus puissant”, ce qui lui permet de détecter les sites de neuroblastomes et de les détruire. Depuis les années 1980, le 131I-MIBG est utilisé pour traiter les patients atteints de neuroblastomes qui ne répondent pas au traitement ou qui ont rechuté, d’où son utilisation prometteuse dans les traitements initiaux. Dans cette étude, le 131I-MIBG fera partie de la phase d’induction pour les patients randomisés dans les groupes A, B ou C. Comme le MIBG n’est pas disponible dans tous les hôpitaux pour enfants, les familles devront peut-être se déplacer pour cette partie de la thérapie.

Prochainement, toujours pendant la phase d’induction, le crizotinib sera ajouté pour certains patients. Les avancées récentes dans le traitement des cancers ont introduit des médicaments appelés “agents ciblés”. Environ 14 % des enfants atteints de neuroblastome présentent une anomalie du gène ALK qui pourrait répondre au crizotinib ; seuls ces enfants avec des anomalies d’ALK recevront du crizotinib dans le groupe E.

La phase de consolidation comprendra une greffe de cellules souches pour tous les enfants. Avant la greffe, les enfants recevront une forte dose de chimiothérapie. Les enfants randomisés dans le groupe C recevront deux médicaments de chimiothérapie, le busulfan et le melphalan (BuMel). Le BuMel a été utilisé chez les enfants atteints de neuroblastome en Europe et a été utilisé dans le cadre du traitement d’induction du plan standard du Children’s Oncology Group. Les enfants du groupe C qui recevront cette thérapie auront une seule greffe au lieu de deux. Nous espérons que la combinaison de ces médicaments BuMel sera mieux tolérée et plus efficace que ce que nous utilisons actuellement.

Il y a deux parties dans cette étude. La partie 1 concerne le traitement de chimiothérapie pendant la phase d’induction de la thérapie initiale, tandis que la partie 2 concerne la randomisation du traitement. Les traitements commenceront par deux cycles de chimiothérapie pour éliminer les neuroblastomes, suivis de tests supplémentaires sur la tumeur et de scans, ce qui constitue la partie 1.

Une fois que les résultats des tests seront disponibles, nous vous demanderons de participer à la deuxième partie de l’essai clinique. Cette partie répartira les patients dans l’un des cinq traitements différents, comme indiqué ci-dessous, en fonction des tests sur la tumeur et des résultats des scans.

1. Groupe A : Traitement standard
2. Groupe B : Traitement incluant la thérapie MIBG en plus du traitement standard
3. Groupe C : Traitement incluant la thérapie MIBG et une greffe avec les chimiothérapies busulfan et melphalan
4. Groupe D : Les patients pour lesquels la tumeur n’apparaît pas sur les scans MIBG (MIBG non avide) recevront le traitement standard.
5. Groupe E : Les patients chez qui la tumeur présente l’anomalie ALK recevront l’agent ciblé crizotinib en plus du traitement standard.

Inclusion Criteria

• Doit avoir un diagnostique de neuroblastome ou ganglioneuroblastome récemment diagnostiqué

• D’autre critères pourraient s’appliquer, s’il vous plait consultez votre docteur pour déterminer si vous ou votre enfant pourrait participer à l’étude.  

Go to Health Care Provider version

Centres

Study Description

Cet essai de phase II vise à traiter les patients atteints d’un neuroblastome récidivant (rechute) ou qui ne répond pas au traitement précédent (réfractaire). Cette étude vise à déterminer si la combinaison de l’éflornithine (un médicament utilisé pour bloquer la production de substances chimiques susceptibles de provoquer la croissance des cellules cancéreuses) avec des médicaments utilisés en chimiothérapie/immunothérapie (irinotécan, témozolomide, sargramostim et dinutuximab) peut être plus efficace pour traiter les patients atteints d’un neuroblastome récidivant ou réfractaire que la seule utilisation de l’irinotécan, du témozolomide, du sargramostim et du dinutuximab. Les patients seront assignés au hasard à l’un des deux schémas, l’un recevant de l’eflornithine  avec  les médicaments de chimiothérapie/immunothérapie et l’autre recevant des médicaments de chimiothérapie/immunothérapie  sans eflornithine.

Inclusion Criteria

• Les patients doivent être atteints d’un neuroblastome en rechute, en progression ou n’ayant pas répondu à un traitement antérieur.
• Les patients doivent être âgés de 1 an ou plus.
• Les patients doivent être actifs au moins 50 % de leur temps d’éveil.
• 14 jours doivent s’être écoulés si le patient a reçu un traitement qui contribue à la suppression de la moelle osseuse.
• >= 21 jours doivent s’être écoulés depuis la perfusion d’anticorps.
• Les patients ne doivent pas avoir reçu de radiothérapie pendant au moins 4 semaines avant l’entrée dans l’étude. La radiothérapie palliative pendant l’étude n’est pas autorisée.
• Les résultats des analyses sanguines doivent se situer dans les normes acceptables.
• Les patients ne doivent pas présenter de signes de gène respiratoire et ne doivent pas avoir besoin d’oxygène d’appoint. 
• Les patients ayant des antécédents de maladie du système nerveux central (SNC) ne doivent présenter aucune preuve clinique de maladie active du SNC au moment de l’entrée dans l’étude.
• Les patients souffrant de convulsions peuvent être recrutés si les crises sont bien contrôlées par des médicaments appropriés.
• Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif pour être admissibles à cette étude et doivent accepter d’utiliser une contraception adéquate pendant la durée de l’étude.

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.