Registre canadien des essais cliniques

Résultats de la recherche

L'information est également accessible via l'onglet «Patients et familles». Des résumés adaptés aux familles sont créés et révisés par nos partenaires en plaidoyer. Les informations sont mises à jour au meilleur de nos connaissances, mais pourraient ne pas refléter les données les plus récentes. Veuillez contacter le centre C17 concerné pour obtenir les informations les plus à jour.

56 results found

Titre
Etat

 

PEPN2121 - Tiragolumab et atezolizumab en traitement des tumeurs réfractaires ou en rechute, avec perte de SMARCB1 ou SMARCA4

Closed

PEPN2121 - Tiragolumab et atezolizumab en traitement des tumeurs réfractaires ou en rechute, avec perte de SMARCB1 ou SMARCA4

Go to Health Care Provider version

DiagnosticRecurrent/Refractory Atypical Teratoid/Rhabdoid Tumor, Kidney Medullary Carcinoma, Malignant Solid Neoplasm, Poorly Differentiated ChordomaStatut d'étudeClosed
PhaseI/II
Age12 mois ou plusRandomisationNO
Ligne de traitementDisease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationBiologique: Atezolizumab (donné en intraveineuse) Biologique: Tiragolumab (donné en intraveineuse) Procedures: TDM et/ou TEP-TDM, IRM, TEP-TDM et/ou TEP-FDG, imagerie
Last Posted Update2026-06-19
ClinicalTrials.gov #NCT05286801
International Sponsor
National Cancer Institute (NCI)
Principal Investigators for Canadian Sites
CHU Ste Justine - Dr. Monia Marzouki
The Hospital for Sick Children - Dr. Daniel Morgenstern
Centres
Medical contact
Dr. Henrique Bittencourt
Dr. Monia Marzouki
Dr. Sebastien Perreault (neuro-onc)
 
Social worker/patient navigator contact
Marie-Claude Charrette
 
Clinical research contact
Marie Saint-Jacques
 
Medical contact

Dr. Daniel Morgenstern

daniel.morgenstern@sickkids.ca

Social worker/patient navigator contact

Karen Fung 

karen.fung@sickkids.ca

Clinical research contact

New Agent and Innovative Therapies (NAIT) 

nait.info@sickkids.ca

 

 

 

Study Description

Cet essai de phase I/II étudie l’efficacité de tiragolumab et atezolizumab comme traitement pour les enfants avec des cancers qui rechutent (en récidive) ou qui ne répondent pas aux traitements (réfractaire). Ces cancers doivent avoir certaines mutations, c'est a dire que les cellules cancéreuses aient perdu l'expression de SMARCB1 et SMARCA4, des gènes importants dans ces cellules. Le tiragolumab et l'atezolizumab pourraient aider le système immunitaire à attaquer le cancer et pourraient perturber sa croissance et propagation. 

Inclusion Criteria
  • Agé entre 1 et 18 ans pour la partie A de l’essai, aucune limite d’âge pour la partie B 
  • Être atteint d’un des cancers suivants qui est en rechute (récidivant) ou qui n’a pas répondu aux traitements précédents (réfractaire) 

    • Carcinome médullaire rénal

    • Tumeur rhabdoïde (hors du systeme nerveux central) 

    • Tumeur tératoïde rhabdoïde atypique (systeme nerveux central)  

    • Chordome dédifférencié 

    • Sarcome épithélioïde. 

  • La tumeur doit avoir les mutations éligibles (perte de SMARCB1 ou SMARCA4) 

  • Au minimum, le patient doit être actif pendant 50% du temps d’éveil 

  • Répond aux critères d’analyses de sang soulignés dans l’essai 

Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion pourraient s’appliquer, votre équipe clinique discutera de ceux-ci avec vous. 

 

PBTC-059 - Essai de phase 1 de cellules CAR T autologues spécifiques de HER2 chez des patients pédiatriques atteints d’épendymome réfractaire ou récidivant

Closed to enrollment

PBTC-059 - Essai de phase 1 de cellules CAR T autologues spécifiques de HER2 chez des patients pédiatriques atteints d’épendymome réfractaire ou récidivant

Go to Health Care Provider version

DiagnosticEpendymomaStatut d'étudeClosed to enrollment
PhaseI
Age1 Year to 22 YearsRandomisationNO
Ligne de traitementDisease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationBiologique: HER2 Specifique CAR T Cell (IV) Phase 1 bras: Les patients reçoivent une chimiothérapie lymphodéplétive avec du cyclophosphamide IV quotidiennement les jours -7 à -6 et de la fludarabine IV quotidiennement les jours -5 à -1. Les patients reçoivent des cellules CAR-T HER2 par voie intraveineuse le jour 0. Le traitement est répété toutes les 8 à 12 semaines pendant 2 cycles supplémentaires en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Bras chirurgical : Les patients reçoivent une chimiothérapie lymphodéplétive par cyclophosphamide IV quotidien du jour -7 au jour -6 et par fludarabine IV quotidien du jour -5 au jour -1. Les patients reçoivent des cellules CAR-T anti-HER2 par voie IV le jour 0, suivies d’une résection chirurgicale de la tumeur 4 à 6 semaines après la perfusion de cellules CAR-T anti-HER2. Le traitement est répété toutes les 8 à 15 semaines pendant 2 cycles supplémentaires en l’absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Last Posted Update2026-06-19
ClinicalTrials.gov #NCT04903080
International Sponsor
Pediatric Brain Tumor Consortium
Principal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr. Joerg Krueger
Centres
Medical contact

Dr. Daniel Morgenstern

daniel.morgenstern@sickkids.ca

Social worker/patient navigator contact

Karen Fung 

karen.fung@sickkids.ca

Clinical research contact

New Agent and Innovative Therapies (NAIT) 

nait.info@sickkids.ca

 

 

 

Study Description

 Cette étude est éligible au financement STEP-1. Trouvez plus d'informations ici.

 

Cette étude évalue la sécurité d'un type de traitement appelé cellules CAR T HER2 (pour cellules T à récepteur antigénique chimérique HER2). En plus de rechercher les effets secondaires, nous étudierons l'efficacité de ce traitement contre une tumeur cérébrale appelée épendymome, qui est réapparue après un traitement (récidivante) ou qui n'a pas bien répondu au traitement (progressive) chez les enfants. Les cellules CAR T HER2 utilisées dans cet essai sont fabriquées à partir du sang du patient.

Un nouveau gène, appelé HER2 CAR, sera inséré dans les cellules du patient pour leur permettrent de reconnaître une protéine présente sur la tumeur appelée HER2. Ces cellules CAR T spécifiques de HER2 pourraient être capables de cibler et de détruire les tumeurs d'épendymome. Cette recherche étudie également la faisabilité de donner ce type de traitement par cellules CAR T aux enfants traités dans différents hôpitaux.

Inclusion Criteria
  • Les participants doivent avoir un diagnostique d'épendymome qui est réapparu ou qui a progressé
  • Le patient doit être âgé de ≥ 1 an mais ≤ 22 ans au moment de l'inscription pour le traitement
  • Les participants doivent être actifs pendant 60% de leurs heures d'éveil
  • Les patients doivent avoir reçu leur dernière dose de chimiothérapie antérieurement au moins 21 jours avant l'inscription
  • Le patient doit satisfaire tous les critères de fonction d'organes, de fonction de la moelle osseuse et de critères de laboratoire
  • Le patient ou le parent/tuteur doit être en mesure de comprendre le consentement et être disposé à signer un document de consentement éclairé écrit conformément aux lignes directrices institutionnelles. Un consentement approprié à l'âge et au développement doit être obtenu, comme l'exigent les lignes directrices institutionnelles

Des critères d'inclusion et d'exclusion supplémentaires s'appliquent et seront discutés avec vous par l'équipe de l'étude.

PBTC-060 - Etude pilote du SurVaxM chez les enfants atteints de médulloblastome progressif ou en rechute, gliome de haut grade, épendymome et nouveau diagnostique de gliome infiltrant du tronc cérébral

Closed to enrollment

PBTC-060 - Etude pilote du SurVaxM chez les enfants atteints de médulloblastome progressif ou en rechute, gliome de haut grade, épendymome et nouveau diagnostique de gliome infiltrant du tronc cérébral

Go to Health Care Provider version

DiagnosticMedulloblastoma, Glioblastoma, Anaplastic Astrocytoma, Oligodendroglioma, Ependymoma, Diffuse Intrinsic Pontine GliomaStatut d'étudeClosed to enrollment
PhaseI
Age1 à 21 ansRandomisationNO
Ligne de traitementDisease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationBiologique: SurVaxM (injection) 500 mcg (1 mL) SurVaxM emulsion avec Montanide ISA 51. Sargramostim dose de 3.33 mcg/kg/dose pour les patients < 30 kg, et 100 mcg pour les patients ≥ 30 kg.
Last Posted Update2026-06-19
ClinicalTrials.gov #NCT04978727
International Sponsor
Pediatric Brain Tumor Consortium
Principal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr. Vijay Ramaswamy
Centres
Medical contact

Dr. Daniel Morgenstern

daniel.morgenstern@sickkids.ca

Social worker/patient navigator contact

Karen Fung 

karen.fung@sickkids.ca

Clinical research contact

New Agent and Innovative Therapies (NAIT) 

nait.info@sickkids.ca

 

 

 

Study Description

Les patients dans cet essai recevront 4 doses d’un vaccin SurVaxM. Bien que les vaccins soient souvent utilisés comme mesure de prévention, ils peuvent également être un traitement pour le cancer. SurVaxM apprend au système immunitaire du corps à chercher les cellules cancéreuses qui expriment la protéine survivine et les détruit. Si le corps apprend à éliminer les cellules qui expriment la survivine, il pourrait aider à contrôler la croissance et la récurrence du cancer.  

 

Inclusion Criteria
  • Être atteint d’une des tumeurs suivantes qui a progressé ou a rechuté

    • Médulloblastome  

    • Glioblastome multiforme  

    • Astrocytome anaplastique 

    • Astrocytome de haut grade, NOS 

    • Oligodendrogliome anaplastique 

    • Épendymome anaplastique 

    • Épendymome 

    • Gliome infiltrant du tronc cérébral

  • Age entre 1 et 21 ans

  • Consentement éclairé écrit signé par le patient et/ou son tuteur légal/parents  

  • Doit compléter toutes les évaluations de l’étude 

  • Doit être rétabli de toutes les traitements anti-cancer précédents 

  • Au minimum, actif pour 60% du temps d’éveil 

  • Répondre aux exigences des analyses de sang 

  • Ne peut pas être enceinte ou devenir enceinte durant l’étude. Si vous êtes en âge de procréer, vous devez utiliser une méthode acceptable de contraception.  

Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion pourraient s’appliquer, l’équipe de l’étude discutera de ceux-ci avec vous. 

 

VICTORY (OZM-138) - VICTORY : Étude pilote visant à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’association hebdomadaire de vinblastine intraveineuse et de l’inhibiteur oral de type II de RAF, le tovorafénib, chez des patients pédiatriques atteints de gliomes de bas grade récidivants/progressifs avec altération de RAF.

Open

VICTORY (OZM-138) - VICTORY : Étude pilote visant à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’association hebdomadaire de vinblastine intraveineuse et de l’inhibiteur oral de type II de RAF, le tovorafénib, chez des patients pédiatriques atteints de gliomes de bas grade récidivants/progressifs avec altération de RAF.

Go to Health Care Provider version

DiagnosticLow-grade GliomaStatut d'étudeOpen
PhaseI
AgeUp to 25 YearsRandomisationNO
Ligne de traitementDisease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationDrug: Tovorafenib oral (comprimés à liberation immédiate ou poudre pour reconsitution) Drug: Vinblastine IV
Last Posted Update2026-06-19
ClinicalTrials.gov #NCT06381570
International Sponsor
IIT - The Hospital for Sick Children
Principal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr. Uri Tabori
HHSC/McMaster - Dr. Adam Fleming
CHEO - Dr. Nirav Thacker
Stollery Children's Hospital - Dr. Liana Nobre
BC Children's Hospital - Dr. Sylvia Cheng
CHU Ste Justine - Dr. Sébastien Perreault
Centres
Medical contact

Dr. Daniel Morgenstern

daniel.morgenstern@sickkids.ca

Social worker/patient navigator contact

Karen Fung 

karen.fung@sickkids.ca

Clinical research contact

New Agent and Innovative Therapies (NAIT) 

nait.info@sickkids.ca

 

Medical contact
Dr. Carol Portwine
 
Social worker/patient navigator contact
Jane Cassano 
 
Clinical research contact
Sabrina Millson
 
 
Medical contact
Dr. Donna Johnston
 
Dr. Lesleigh Abbott
 
Dr. Nirav Thacker
 
Social worker/patient navigator contact
Sherley Telisma
 
Clinical research contact
Doaa Abdelfattah
 
Isabelle Laforest
 
 
Medical contact
Dr. Sarah McKillop
Dr. Sunil Desai

 

 

Social worker/patient navigator contact
Danielle Sikora
 Michelle Woytiuk 
Jaime Hobbs
Clinical research contact
Amanda Perreault
Medical contact
Rebecca Deyell

 

Social worker/patient navigator contact
Ilana Katz 

 

Clinical research contact
Hem/Onc/BMT Clinical Trials Unit

 

Medical contact
Dr. Henrique Bittencourt
Dr. Monia Marzouki
Dr. Sebastien Perreault (neuro-onc)
 
Social worker/patient navigator contact
Marie-Claude Charrette
 
Clinical research contact
Marie Saint-Jacques
 

 

 

Study Description

VICTORY est une étude de phase précoce destinée aux patients de moins de 25 ans atteints d’un type de tumeur cérébrale appelé gliome de bas grade (LGG) qui revient ou s’aggrave (récurrent ou progressif). Pour participer à cette étude, le LGG doit présenter certaines altérations génétiques appelées altérations de CRAF ou BRAF.

L’étude comporte deux parties:

Phase A: Nous cherchons à déterminer la meilleure dose d’une combinaison de deux médicaments, la vinblastine et le tovorafénib. Les patients recevront ces deux médicaments pendant un certain nombre de mois, puis uniquement le tovorafénib pendant quelques mois supplémentaires. Les patients seront suivis régulièrement par imagerie.

Phase B: Une fois la dose ideale déterminée dans la phase A, nous testerons l’efficacité de la combinaison. Les patients recevront les mêmes médicaments selon le même schéma que dans la phase A. Les patients seront également surveillés régulièrement par imagerie.

Les patients participeront à l’étude pendant environ deux ans, sauf si la tumeur progresse, si des effets secondaires graves surviennent ou s’ils choisissent de se retirer de l’étude.

Inclusion Criteria
  • Les patients doivent être âgés de 25 ans ou moins au moment de l'inscription
  • Le patient et/ou son parent/tuteur légal doit signer un formulaire de consentement éclairé pour être inscrit à l’étude
  • Les patients doivent avoir un diagnostic de gliome de bas grade (LGG) avec une altération génétique de type BRAF ou CRAF, qui est récurrent (revenu) ou progressif (n’a pas répondu aux traitements précédents)
  • Les patients doivent avoir suivi au moins un autre traitement avant l’inscription à cette étude et s’être rétablis de ses effets
  • Les patients doivent avoir un état général fonctionnel adéquat (capacité à effectuer les activités quotidiennes)
  • Doivent avoir une fonction adéquate de la moelle osseuse, des reins, du foie, du cœur et de la thyroïde
  • Les patients, hommes et femmes, ayant un potentiel reproductif doivent accepter d’utiliser deux méthodes de contraception efficaces, l’une utilisée par le patient et l’autre par son/sa partenaire, pendant toute la durée du traitement et pendant 180 jours après la dernière dose du médicament de l’étude
  • Capacité à avaler des comprimés ou des liquides, ou à recevoir le traitement par voie gastrique (sonde nasogastrique ou gastrique)

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront discutés avec vous par l’équipe de l’étude.

DCL-17-001 - Étude ouverte portant sur l’augmentation de la dose, l’efficacité et la sécurité du CLR 131 chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints de certaines tumeurs solides, de lymphomes et de tumeurs cérébrales malignes.

Completed

DCL-17-001 - Étude ouverte portant sur l’augmentation de la dose, l’efficacité et la sécurité du CLR 131 chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints de certaines tumeurs solides, de lymphomes et de tumeurs cérébrales malignes.

Go to Health Care Provider version

DiagnosticAll solid tumours, all brain tumours, lymphomasStatut d'étudeCompleted
PhaseI
Age2 à 25 ansRandomisationNO
Ligne de traitementDisease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationCLR 131 administré par intraveineuse, dose unique ou fractionnée
Last Posted Update2026-06-19
ClinicalTrials.gov #NCT03478462
International Sponsor
Cellectar Biosciences, Inc.
Principal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr. Daniel Morgenstern
Centres
Medical contact

Dr. Daniel Morgenstern

daniel.morgenstern@sickkids.ca

Social worker/patient navigator contact

Karen Fung 

karen.fung@sickkids.ca

Clinical research contact

New Agent and Innovative Therapies (NAIT) 

nait.info@sickkids.ca

 

 

 

Study Description

Cet essai clinique étudie les effets secondaires d’un médicament appelé CLR131. Ce médicament est un radiopharmaceutique ciblé, ce qui signifie qu’il agit comme une radiothérapie, mais qu’il est administré par voie intraveineuse sous forme de perfusion. 

Le CLR 131 est conçu pour cibler les cellules cancéreuses plutôt que les cellules non cancéreuses. L’objectif principal de cette étude est de déterminer la dose sûre de médicament à administrer aux enfants atteints d’un cancer récidivant ou réfractaire au traitement.

Inclusion Criteria
  • Les patients sont âgés de 10 à 25 ans.
  • Les patients peuvent être atteints de tout cancer (à l’exception de la leucémie) en rechute ou dont l’état ne s’est pas amélioré malgré le traitement (en progression).
  • Les patients doivent subir un prélèvement de cellules souches sanguines ou disposer de ces cellules à la suite d’un prélèvement antérieur.
  • Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

ONITT - Un essai de phase I/II randomisé de Talazoparib ou Temozolomide en combinaison de Onivyde chez les enfants atteint de tumeurs solides malignes récurrentes et un sarcome d’Ewing

Open

ONITT - Un essai de phase I/II randomisé de Talazoparib ou Temozolomide en combinaison de Onivyde chez les enfants atteint de tumeurs solides malignes récurrentes et un sarcome d’Ewing

Go to Health Care Provider version

DiagnosticEwing Sarcoma, Hepatoblastoma, Neuroblastoma, Osteosarcoma, Rhabdoid Tumor, Rhabdomyosarcoma, Wilms, SarcomaStatut d'étudeOpen
PhaseI/II
AgeEnfant, Adulte - (12 mois à 30 ans)RandomisationYES
Ligne de traitementDisease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationOnivyde: IV , Talazoparib: oral , Temozolomide: unspecified (oral or IV most likely)
Last Posted Update2026-06-17
ClinicalTrials.gov #NCT04901702
International Sponsor
St. Jude Children's Research Hospital
Principal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr. Daniel Morgenstern
BC Children's Hospital - Dr. Rebecca Deyell
CHU Ste Justine - Dr. Monia Marzouki
Centres
Medical contact

Dr. Daniel Morgenstern

daniel.morgenstern@sickkids.ca

Social worker/patient navigator contact

Karen Fung 

karen.fung@sickkids.ca

Clinical research contact

New Agent and Innovative Therapies (NAIT) 

nait.info@sickkids.ca

 

Medical contact
Rebecca Deyell

 

Social worker/patient navigator contact
Ilana Katz 

 

Clinical research contact
Hem/Onc/BMT Clinical Trials Unit

 

Medical contact
Dr. Henrique Bittencourt
Dr. Monia Marzouki
Dr. Sebastien Perreault (neuro-onc)
 
Social worker/patient navigator contact
Marie-Claude Charrette
 
Clinical research contact
Marie Saint-Jacques
 

 

 

Study Description

Cette étude cherche à évaluer l’efficacité et le meilleur dosage de deux combinaisons de produits pour traiter les cancers qui rechutent (récidivant) ou qui n’ont jamais été complètement éliminés (réfractaire) après un traitement initial. On attribue au hasard les participants dans soit le groupe A (Bras A) ou le groupe B (Bras B) de l’étude ce qui détermine la combinaison de produits que le participant recevra.  

Dans le groupe A (Bras A), les participants recevront Onivyde et talazoparib. 

Dans le groupe B (Bras B), les participants recevront Onivyde et temozolomide.  

Il est prévu que les deux combinaisons (soit Onyvide + talazoparib ou Onivyde + temozolomide) endommagent l’ADN des cellules cancéreuses de façon irréparable et enchaine la mort de ces cellules.  

Une fois que le meilleur dosage est déterminé pour chaque groupe (soit chaque combinaison de substances), l’étude continuera à sa prochaine étape, soit l’expansion des groupes (expansion des bras). Cette étape traitera plus de participants à l’aide des dosages déterminés auparavant avec le groupe A et le groupe B. 

Il y a 3 groupes d’expansions dans cette étude:  

Groupe A1 : Les participants atteints du sarcome d’Ewing en rechute (récidivant) ou qui n’a jamais été complètement éliminé (réfractaire) recevront Onyvide et talazoparib.  

Groupe A2 : Les participants atteints de cancer en rechute (récidivant) ou qui n’a jamais été complètement éliminé (réfractaire), et leur cancer a des problèmes à réparer l’ADN (identifié par un médecin) recevront Onyvide et talazoparib.  

Groupe B1 : Les participant atteints de cancer en rechute (récidivant) ou qui n’a jamais été complètement éliminé (réfractaire) recevront Onivyde et temozolomide.  

Inclusion Criteria
  • Age entre 12 mois et 30 ans à l'entrée dans l'étude   

  • Diagnostique d’un cancer en rechute (récidivant) ou qui n’a jamais été complètement éliminé (réfractaire) 

  • Les patient.e.s en âge de reproduction doivent consentir à une contraception efficace durant le dépistage et au long de la durée de l’étude 

  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse d’urine ou par prise de sang négatif et elles devront accepter de faire des tests de grossesses additionnels (d’urine ou par prise de sang) au court de l’essai   

  • Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion pourrait s’appliquer et seront évalués par votre équipe de traitement 

CLIN-60000-461 (CabOSTar) - Une étude de phase II, randomisée, ouverte pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique (PK) du traitement d'entretien Cabozantinib (XL184) + les meilleurs soins de support (BSC) par rapport aux BSC chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes (AYA) atteints d'ostéosarcome résiduel non résécable

Closed

CLIN-60000-461 (CabOSTar) - Une étude de phase II, randomisée, ouverte pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique (PK) du traitement d'entretien Cabozantinib (XL184) + les meilleurs soins de support (BSC) par rapport aux BSC chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes (AYA) atteints d'ostéosarcome résiduel non résécable

Go to Health Care Provider version

DiagnosticOsteosarcomaStatut d'étudeClosed
PhaseII
Age5 Years to 30 YearsRandomisationYES
Ligne de traitementDisease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationMedicament: Cabozantinib (oral) Une fois par jour (QD) a intervals reguliers sur un cycle de 28 jours.
Last Posted Update2026-06-17
ClinicalTrials.gov #NCT06341712
International Sponsor
Ipsen
Principal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr. Daniel Morgenstern
Princess Margaret Cancer Centre (AYA) - Dr. Abha Gupta
Centres
Medical contact

Dr. Daniel Morgenstern

daniel.morgenstern@sickkids.ca

Social worker/patient navigator contact

Karen Fung 

karen.fung@sickkids.ca

Clinical research contact

New Agent and Innovative Therapies (NAIT) 

nait.info@sickkids.ca

 

Medical contact

    CNS - Dr. Julie Bennett

     julie.bennett@sickkids.ca

     Sarcoma - Dr. Abha Gupta

     abha.gupta@uhn.ca

     Leukemia & Lymphoma - Dr. Dawn Maze

     dawn.maze@uhn.ca

Social worker/patient navigator contact

Please contact medical team for further information.

Clinical research contact

     CNS Trials - On Yee Jones

     onyee.jones@uhn.ca

     Sarcoma Trials - Hagit Peretz Soroka

     hagit.peretz@uhn.ca

     Leukemia & Lymphoma Trials - Deborah Sanfelice 

     deborah.Sanfelice@uhn.ca

 

 

Study Description

Cette étude est destinée aux enfants, adolescents et jeunes adultes atteints d'un type de cancer des os appelé ostéosarcome. L'ostéosarcome est rare, mais c'est le cancer des os le plus courant chez les jeunes. L'étude inclut des participants dont le cancer n'a pas pu être complètement enlevé par chirurgie et qui ont montré une amélioration ou une maladie stable après une chimiothérapie classique.

Dans le cadre de l'étude, les participants auront deux options:

  1. Prendre un médicament appelé cabozantinib (un comprimé quotidien) avec des soins de support, ou
  2. Recevoir uniquement des soins de support, qui peuvent inclure des traitements comme des antibiotiques, un soutien nutritionnel, la gestion de la douleur et d'autres soins, mais sans traitement spécifique contre le cancer.

Si le cancer s'aggrave chez ceux recevant uniquement des soins de support, ils pourront passer au traitement par cabozantinib s'ils remplissent certaines conditions. La prise de cabozantinib continuera tant qu'elle aide et est bien tolérée. L'étude devrait durer environ 24 mois pour chaque participant, mais les patients peuvent rester dans l'étude plus longtemps si le traitement leur est bénéfique. Les participants peuvent choisir de quitter l'étude à tout moment.

Inclusion Criteria

Les participants doivent :

  • Être âgés de 5 à 30 ans inclus.
  • Avoir un diagnostique confirmé d’ostéosarcome de haut grade.
  • Avoir un cancer qui n’a pas pu être complètement retiré après une chimiothérapie standard. Les participants doivent avoir reçu au moins 4 cycles de chimiothérapie, sauf si celle-ci a été arrêtée plus tôt en raison d’effets secondaires.
  • Être rétablis de la plupart des effets secondaires des traitements précédents (à l’exception de la perte de cheveux, des troubles de l’audition ou de légers problèmes neurologiques).
  • Être capables d’effectuer la plupart des activités quotidiennes et être actifs pendant au moins 70 % de leurs heures d’éveil.
  • Répondre aux critères de fonctionnement des organes et de la moelle osseuse.
  • Avoir une pression artérielle contrôlée, avec ou sans traitement.
  • Suivre les recommandations de prévention de la grossesse, si cela est pertinent selon leur âge et leur situation.
  • Signer les formulaires de consentement : les participants de 18 ans ou plus doivent signer eux-mêmes ; les participants plus jeunes doivent obtenir le consentement d’un parent ou tuteur, ainsi que leur propre assentiment si nécessaire.
  • D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront discutés avec vous par l’équipe de l’étude.

DAY101-001 (FIREFLY-1) - FIREFLY-1: Étude multicentrique ouverte de phase 2 visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’inhibiteur oral Pan-RAF DAY101 chez des enfants atteints d’un gliome de bas grade avec alteration de BRAF, récidivant ou en évolution

Open

DAY101-001 (FIREFLY-1) - FIREFLY-1: Étude multicentrique ouverte de phase 2 visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’inhibiteur oral Pan-RAF DAY101 chez des enfants atteints d’un gliome de bas grade avec alteration de BRAF, récidivant ou en évolution

Go to Health Care Provider version

DiagnosticLow-grade glioma or solid tumors with RAF alterationsStatut d'étudeOpen
PhaseII
AgeChild, Adult - (6 Months to 25 Years)RandomisationNO
Ligne de traitementDisease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationDay101: oral (tablet formulation)
Last Posted Update2025-02-20
ClinicalTrials.gov #NCT04775485
International Sponsor
Day One Biopharmaceuticals, Inc.
Principal Investigators for Canadian Sites
Montreal Children's Hospital – Dr. Nada Jabado
CHU Ste-Justine – Dr. Sebastien Perreault
CHU de Quebec – Dr. Valerie Larouche

Centres
Medical contact
Clinical Research Unit
 
Social worker/patient navigator contact
Clinical Research Unit
 
Clinical research contact
Stephanie Badour
 
Medical contact
Dr. Henrique Bittencourt
Dr. Monia Marzouki
Dr. Sebastien Perreault (neuro-onc)
 
Social worker/patient navigator contact
Marie-Claude Charrette
 
Clinical research contact
Marie Saint-Jacques
 
Medical contact
Raoul Santiago
 
Social worker/patient navigator contact
Isabelle Audet
 
Clinical research contact
Barbara Desbiens
 

 

 

 

Study Description

L’objectif de cette étude est de déterminer si le médicament expérimental DAY101 est sûr et efficace dans le traitement des gliomes ou des tumeurs solides récidivantes ou en progression (tumeur qui revient ou qui ne s’améliore pas malgré le traitement) chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes. Le médicament sera administré sous forme de comprimés oraux.

Inclusion Criteria
  • Âge entre 6 mois et 25 ans
  • Le patient doit être atteint d’un gliome de bas grade ou d’une tumeur solide qui ne s’améliore pas malgré le traitement. 
  • La tumeur doit présenter un changement génétique appelé « altération du gene RAF ».
  • Le patient doit être capable d’avaler des comprimés oraux.
  • Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer.